Nanopartículas cargadas de ARN para combatir el cáncer

Una nanopartícula especializada rellena con componentes de una terapia contra el cáncer basada en ARN, es capaz de dirigirse con éxito a las células cancerígenas del cuerpo humano y el gen que se fije como objetivo, según informan los resultados de un ensayo clínico en fase inicial. La investigación, publicada hoy en la revista Nature, es la primera en hacer una demostración de este tipo de terapias dirigidas a un tejido y que consiguen la silenciación de genes en seres humanos. Los investigadores no han revelado aún los efectos clínicos del tratamiento.

«Es un estudio muy emocionante,» afirma Phillip Sharp, profesor de MIT que ganó el Premio Nobel de Medicina en 1993 por su trabajo dentro de la unión de ARN. «Es una afirmación de que estamos en una etapa dentro de nuestro campo en la que estamos empezando a usar estas partículas para el tratamiento con las personas.»

Desde el descubrimiento hace 12 años de que la doble cadena de ARN puede silenciar genes de manera específica, los investigadores han considerado la técnica, conocida como interferencia de ARN (ARNi), como un método de gran alcance para la creación de nuevos y potentes medicamentos. De hecho, el mecanismo otorgó en 2006 a sus descubridores, la Universidad de Stanford, Andrew Fire y Craig Mello, de la Escuela Médica de la Universidad de Massachusetts, el Premio Nobel de medicina. El problema hasta ahora ha residido en la dificultad para hacer que el ARN terapéutico llegue a las células correctas. Cuando se inyecta por su cuenta, el así llamado ARN interferente pequeño (ARNip) es rápidamente eliminado por los riñones, y los investigadores han tenido problemas para diseñar un tipo de partículas que lleven sus contenidos a las células que se fijen como objetivo con una especificidad suficiente, o que no causen toxicidad o provoquen una reacción inmune del cuerpo.

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